米FDA、希少な水分バランス障害に対するイートンの液体療法を承認
Kamal Choudhury
［ ２月２５日 ロイター］ - 米食品医薬品局（FDA）は21日、イートン・ファーマシューティカルズETON.Oの希少ホルモン障害に対する初の 液体 療法を承認した。これは、水分保持能力を阻害する症状を管理する家族に対し、より正確な投与選択肢を提供するものだ。
イリノイ州に本社を置く製薬会社の株価は、午後の取引で８％以上上昇した。
デスモーダは、中枢性尿崩症、またはアルギニン・バソプレシン欠乏症(AVP-D) の治療薬として初めてFDAに承認された経口液体 デスモプレシン製剤で、水分バランスを調整するホルモンが欠乏し、過剰な排尿と喉の渇きを引き起こす疾患である。
すぐに使える０．０５ｍｇ／ｍｌ溶液は、錠剤の分割や粉砕の必要性をなくし、医師が患者のニーズに合わせて 微調整できる正確な用量を測定することを可能にする。これは、わずかな投薬誤差でも危険なナトリウム不均衡を引き起こす可能性がある疾患において、極めて重要な利点となる。
B.ライリー証券のアナリスト、 マディソン・エル・サーディ氏は、「デスモーダは、小児患者とその介護者にとって、深刻な生涯のアンメット・ニーズに応えるものです」と語った。
Eton社は、１万３０００人以上のアメリカ人がこの症状を患っており、そのうち４０００人は小児であると推定している。
同社は３月９日に新薬を発売する予定であり、ピーク時には年間３０００万ドルから５０００万ドルの売上を見込んでいる。特許保護は２０４４年まで延長される見込みだ。
「デスモーダは全年齢の患者を対象として承認されましたが、これは私たちやストリートが主にモデルとしていた小児中心のポジショニングよりも幅広いものです」とエル・サーディは述べ、今後３〜６ヶ月の間に旺盛な需要が顕在化し、好調な発売が期待できると付け加えた。
エル・サーディ氏は、患者数が少ないことと臨床上の必要性が確立されていることから、保険会社は好意的な保険適用を行うだろうと予想している。
この薬には、血中ナトリウム濃度の危険な低下、体液貯留、アレルギー反応などの潜在的副作用に関する警告がある。特に小児や高齢者はリスクが高いため、治療中は慎重に経過を観察する必要がある。
