
[ 2月18日 ] - 医薬品開発会社スプルース・バイオサイエンシズSPRB.Oの株価はプレマーケットで27%上昇し、74ドルとなった。
同社によれば、同社の治療薬はサンフィリッポ症候群B型を対象としており、小児において進行性の脳障害と運動能力の喪失を引き起こす稀な遺伝性疾患である。
同社は、FDAが既存の臨床データが実験的な酵素置換療法の加速審査をサポートする可能性があることを確認したと述べている。
同社によれば、この治療薬は欠損した酵素を置換し、病気の進行を遅らせたり止めたりすることを目的としている。
同社によれば、この薬剤は6年間にわたり22人の患者で試験され、安全性プロファイルは良好であるとのこと。
SPRBは、FDAの製造要件を満たした後、2026年第4・四半期に申請する予定であると述べている。
25年の株価は─177%上昇