ディスク・メディスン社、ＦＤＡのファスト・トラック承認却下を受け、米国での通常承認を視野に

Siddhi Mahatole

［　２月１７日　ロイター］ - ディスク・メディシンIRON.Oは火曜日、食品医薬品局（ＦＤＡ）が新たな迅速審査プログラム（(link)）を承認しなかったことを受け、同社の希少疾患治療薬について従来の米国承認経路を追求すると発表した。

(link) ロイターは先月、ＦＤＡの審査担当者が治験データおよび当該薬剤の乱用リスクに関する懸念からビトペルチンの審査を２週間延期したと独占的に報道した。

同社の株価は１５％近く上昇した。

ディスク社は、患者を日光に極めて敏感にする血液疾患である赤血球造血性プロトポルフィリン症の治療薬としてビトペルティンを試験していた。

ＢＭＯキャピタル・マーケッツのアナリスト、エヴァン・セイガーマン氏は、「ＦＤＡ当局がビトペルチンの新薬承認申請のデータパッケージに懐疑的になった正確な瞬間は、まだあまり明らかではありません」と述べた。

ビトペルティンはＦＤＡの「国家優先引換券」プログラムの下で審査されていた。このプログラムは、通常１０─１２カ月かかるところ、１─２カ月に短縮するものである。

この薬剤は、迅速承認制度の下で審査されており、ＦＤＡはバイオマーカーの変化が臨床的有用性を予測する合理的な可能性があるかどうかを評価するものである。

ほとんどの企業は、その後ＦＤＡに従来の承認を求めるが、これにより通常、使用量が増加し、保険適用も手厚くなる。

早期承認をめぐる政策論争は何年も続いているが、「最近の決定は、早期承認が適切な場合というこの問題に対するアプローチがますます厳しくなっていることを示している」とジョン・クイゼルＣＥＯは述べた。

クイゼルＣＥＯは、従来の承認に関する決定は２０２７年半ば頃になる見込みだと述べた。

同社は今年第４・四半期に本剤の後期データを期待しているが、試験の変更は「今のところメニューにはない」と 付け加えた。

セイガーマン氏は、後期臨床試験のデザインについて、「２６年後半に良好な結果が得られる可能性があると確信している」と述べた。

クイゼル氏は、「我々が進めている情報要求には、明らかな懐疑論は見られなかった」と述べ、潜在的な課題の最初の兆候はメディアのリークによるものであり、それは予想外であったと付け加えた。