米ＦＤＡ、ディスク・メディスン社の希少疾患治療薬の承認を拒否

Sneha S K

［　２月１３日　ロイター］ - ディスク・メディシンIRON.Oは金曜日、米国食品医薬品局が希少な遺伝性疾患の治療薬の承認を拒否したと発表した。

同薬剤は、ＦＤＡの国家優先引換券プログラムの下で審査されており、通常１０～１２ヶ月かかる審査が１～２ヶ月に短縮される。

(link) ロイターは先月、ＦＤＡの審査担当者が試験データと乱用のリスクに関する懸念から、ビトペルチンの審査を２週間延期したと独占的に報道した。

ロイターによれば、この延期は、ＦＤＡが、二次的な試験目標である日中無痛時間が統計的に確かな有効性の指標であるかどうか、あるいは他のバイオマーカーデータで承認が正当化されるかどうかを懸念したためだという。

同社は、患者を日光に極めて過敏にする血液疾患である赤芽球増殖性プロトポルフィリン症の治療薬としてビトペルチンを試験していた。

この疾患は血液中にプロトポルフィリンが蓄積し、日光に極端に過敏になり、痛みを伴う皮膚反応を引き起こすことがある。

Discによれば、２つの中間段階の臨床試験では、患者のプロトポルフィリン濃度の低下と日光に対する耐性との間に明確な関連性は認められなかったとの結論である。

「今回の決定は、メディアからの事前通告があったとしてもなお驚くべきものであり、当局内部の動揺と希少疾患治療薬の承認基準における意味のある変化を示す証拠となる」とトゥルーイスト社のアナリスト、ダニエル・ブリル氏は述べた。

同社は金曜日、現在進行中の後期臨床試験の結果が第４・四半期に出る見込みであることから、規制当局から提起された問題は「容易に対処可能」であると述べた。

ディスク社は、後期試験が終了次第、ＦＤＡの却下通知書に回答する予定であり、２０２７年半ばまでにはＦＤＡの最新の決定が下されるものと期待している。

ディスク社にとって、今回の不承認で終わりというわけではなく、後期臨床試験が良好であれば、完全承認の裏付けになるとブリル氏は述べた。

同社の株価は、終値で２１％下落した後、市場取引後では横ばいであった。