
[ 2月4日 ] - サレプタ・セラピューティクスSRPT.Oの株価はプレマーケットで3%高の20.92ドル。
製薬会社は、 (link) 稀な致死的脳疾患であるハンチントン病に対するSRP-1005の最初のヒト試験を開始する承認をニュージーランド(NZ)で取得したと発表した。
同社のSRP-1005は、同疾患の遺伝的原因を標的とするよう設計された実験的治療薬である。
早期臨床試験では約24人の参加者を募り、安全性と忍容性に重点を置く。同社によると、試験は2026年第2・四半期に開始される予定。
ハンチントン病は稀な遺伝性疾患で、脳の神経細胞に損傷を与え、運動や思考の問題を悪化させる。
25年の株価は約82%下落。