バズ-ウルトラジェニックス、遺伝子治療の長期効果で上昇

［　２月３日　］ - 製薬会社ウルトラジェニックスRARE.Oの株価は、プレマーケット取引で ４％上昇し、２５．７５ドルとなった。

同社は、 (link) 実験的な遺伝子治療により、サンフィリッポ症候群A型（脳が急速に損傷する稀な疾患）の子どもたちが８年以上にわたって重要な能力を維持することができると述べた。

サンフィリッポA型は、体が特定の物質を分解できず、深刻な脳の衰えにつながる場合に起こる；同社によると、ほとんどの子どもは十代で死亡する。

同社によれば、治療された子供たちは、歩行、コミュニケーション、自立して食事するなどの能力を維持し、一方で治療を受けていない子供たちのほとんどは、早期にこれらの能力を失う。

同社の治療薬UX111は１回限りの点滴で投与され、最も一般的な副作用は一時的な肝酵素の増加であった。

レア社はFDAに早期承認申請を再提出；同社によると、２６年第３・四半期に決定を見込んでいる。

２０２５年の株価は約４５％下落。