バズ-リジェネクスバイオ、ＦＤＡの希少疾患遺伝子治療試験中止で急落

［　１月２８日　］ - 治療薬開発のリジェンクスバイオRGNX.Oの株価は、プレマーケットで３４％下落し、８．８２ドルとなった。

同社は、 (link) ＦＤＡが２つの希少な小児疾患に対する実験的治療法の研究を一時停止したと発表した。

２つの疾患は、ハーラー症候群とハンター症候群で、同社によると、重度の身体的・認知的低下を引き起こす疾患だ。

同社は、４年前にＲＧＸ-１１１を投与された子どもに脳腫瘍が見つかったと発表した。

同社によると、初期の検査では治療ＤＮＡががん関連遺伝子の近くにあるとされたが、因果関係は不明だという。

同社は、ＲＧＸ-１１１やＲＧＸ-１２１を投与された他の小児に同様の症例は見られないとしている。

ＲＧＸ-１１１とＲＧＸ-１２１は、同社が２つのまれな小児遺伝性疾患向けに開発中の実験的遺伝子治療薬である。

株価は２０２５年に８６％上昇。