バズ-インテリア社、FDAによる希少神経疾患の遺伝子編集試験の保留解除で急伸

［　１月２７日　］ - 遺伝子治療開発企業インテリア・セラピューティクスNTLA.Oの株価は、プレマーケットで２１％上昇し、１６．８７ドルとなった。

同社は、 (link) 米国FDAが、遺伝性ATTRアミロイドーシス（神経を損傷する有害なタンパク質の沈着によって引き起こされる病気）に対するnex-zの後期臨床試験の臨床保留を解除したと発表した。

FDAは、関連する治験患者が肝臓に深刻な問題を起こしたため、１０月に試験を一時中断した。同社（ＮＴＬＡ）は肝機能のより厳格なモニタリングに合意した。

同社は、試験規模を５０人から約６０人に引き上げ、速やかに登録を再開するとしている。

Nex-zは、同社が製薬会社リジェネロンREGN.Oと共同開発中の１回限りの治療薬である。

株価は２０２５年に─２３％下落した。