バズ-サレプタ株、遺伝子治療で筋衰弱進行遅延を示す3年データで上昇

［　１月２６日　］ - 遺伝子治療薬メーカー、サレプタ・セラピューティクスSRPT.Oの株価は、取引開始前に８％上昇し２２．７２ドルとなった。

同社は、 (link) エレヴィディス遺伝子治療により、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの進行が、外部対照群と比較して３年間で主要な運動テストにおいて７０％以上遅らせられたと発表した。

同社によると、４～７歳で治療を受けた男児は９歳まで運動機能を維持し、標準的な運動スケールの平均スコアはベースラインを上回った。

ＳＲＰＴのエレヴィディスは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（男児が徐々に筋力を失い、最終的には歩行能力を失う稀な筋消耗性疾患）の治療薬として開発されている。

同社によると、デュシェンヌ型筋ジストロフィーによりまだ歩行能力を失っていない４～７歳の男児を対象に、エレヴィディスとプラセボを比較する試験が実施された。

株価は２０２５年に約８２％下落した。