
[ 1月26日 ] - 遺伝子治療薬メーカー、サレプタ・セラピューティクスSRPT.Oの株価はプレマーケットで22.49ドルと6.4%上昇。
サレプタ・セラピューティクスは、 (link)、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(Duchenne Muscular Dystrophy(DMD))─筋消耗性疾患─の遺伝子治療薬「エレビディス(Elevidys)」のEMBARK試験から3年間の結果を発表すると発表した。
Elevidysは、短縮型ジストロフィン遺伝子を投与することで、進行性の筋力低下を遅らせるよう設計されているとのこと。
SRPT社によると、試験結果は1月26日午前8時30分(米国東部時間、日本時間午後10時30分)にウェブキャストで発表される。
DMDにより歩行能力を失っていない4~7歳の男児を対象に、プラセボに対するElevidysの比較試験を実施したと同社は述べている。
株価は2025年に82%下落