米ＦＤＡ、アタラ社の希少血液がん治療薬を承認拒否

［　１月１２日　ロイター］ - 米食品医薬品局（ＦＤＡ）は、アタラ・バイオセラピューティクス ATRA.O の希少な血液がんに対する細胞治療の承認を拒否したと、同社が月曜日に発表した。これを受けて、同社の株価は早朝取引で５６％下落した。

ＦＤＡは完全回答書（Complete Response Letter）の中で、この治療法の申請を現在の形で承認することはできないと述べている。

この書簡によると、同社のAllele試験は、以前はＦＤＡによって販売申請を支持するのに十分であると確認されていたが、もはや早期承認に必要な有効性の証拠を提供するのに十分であるとは考えられないとのことである。

ＦＤＡは昨年、サードパーティの製造施設を査察した際に指摘されたことを理由に、この治療薬の承認（(link)）を却下しており、アタラ社にとっては新たな後退となる。

ＦＤＡは書簡の中で、臨床試験のデザイン、実施、分析により、臨床試験の解釈可能性が混乱していると述べている。

ＦＤＡの新たな見解は、アタラ社に対する事前のガイダンスに反するものである、と同社は述べている。

アタラのパートナーであるピエール・ファーブル製薬は、今回の決定は５年以上にわたるＦＤＡとの広範な対話に反するものであり、「希少疾患治療薬の開発にとって遠大な影響を及ぼす可能性がある」と述べている（(link)）。

アタラ社は、エプスタイン・バーウイルス陽性の移植後リンパ増殖性疾患（EBV+ PTLD）患者を対象に、タベレキュセルと呼ばれるCAR-T細胞療法の承認を求めていた。

EBV+PTLDは、臓器移植や幹細胞移植後に発症する、まれでしばしば致死的な血液がんの一種である。

米国ではこの疾患に対して承認された治療法はないが、医師はしばしば化学療法単独、またはリツキシマブなど他のがん治療薬との併用、まれなケースでは手術を勧める。

タベレキュセルはEBVに感染した細胞を排除するようにデザインされたT細胞免疫療法である。欧州では２０２２年にEbvalloという商品名で承認された。