ウルトラジェニックス社、骨疾患治療薬の骨折率減少に失敗し株価急落

Sneha S K

［　１２月２９日　ロイター］ - ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルRARE.Oは月曜日、遺伝性骨疾患の一種の治療薬が後期試験で 年間骨折数を減少させることができなかったと発表し、同社株は 43.5％急落して過去最低を記録した。

セトルズマブ（setrusumab）と呼ばれるこの実験的治療薬は、 英国に拠点を置くパートナー、メレオ・バイオファーマ >とともに 、小児および若年成人の 骨形成不全患者を対象とした 2つの後期臨床試験で テストされていた。

骨 形成不全症は、骨代謝に影響を及ぼす遺伝的疾患であり、 骨がもろくなり、骨折しやすくなる。症状は軽いものから重いものまである 。

同社によると、setrusumabは、プラセボや ビスフォスフォネート（主に骨密度に影響を及ぼす疾患の治療に用いられる薬剤の一種）と比較して、年率換算した臨床的骨折率を有意に減少させるという主要目標を達成できなかった。

ウルトラジェニックス社によると、本薬は後期臨床試験の両方で骨密度の改善という副次的目標を達成した。

「我々の第2相試験で得られた有望なデータと、骨形成不全症患者が利用できる承認された治療オプションの欠如を考えると、我々はこの結果に驚き、失望している」とエミル・カッキスCEOは述べた。

トゥルーイスト社のアナリスト、ジュン・リー氏は、この証券会社は、中間段階の結果にもかかわらず、セトルズマブによる骨形成不全症の治療に懐疑的であると述べた。

ウルトラジェニックス社は、骨折以外の骨の健康状態や臨床エンドポイントを含む両試験のデータを分析し 、次のステップを評価する予定で あるという。

また、大幅なコスト削減のため、計画されている事業についても評価中である。このコスト削減計画には、骨形成不全プログラムの廃止も含まれているとLee氏は述べた。

Setrusumabは、骨形成のネガティブレギュレーターであるスクレロスチンをブロックし、骨形成不全症患者の新生骨形成、骨密度、骨強度を増加さ せるように設計されている。