米FDAが血液疾患治療薬の承認を拡大し、アギオス・ファーマの株価が急上昇

Siddhi Mahatole

［　１２月２４日　ロイター］ - アギオス・ファーマシューティカルズAGIO.Oの株価は、米国食品医薬品局が血液疾患の一種の治療薬としての使用拡大を承認したことで、水曜日に約16％急上昇した。

化学名mitapivat、ブランド名Aqvesmeのこの薬は、非輸血依存性および輸血依存性のα-またはβ-サラセミアの貧血患者に対する初めての経口治療薬として 承認 されたと、同社は火曜日遅くに発表した。

サラセミアは、ヘモグロビンと健康な赤血球を産生する能力に影響を及ぼす遺伝性の血液疾患である。

Aqvesmeは、必要な安全性プログラムの実施後、来月下旬に発売される予定である。

アクベスメの添付文書には肝細胞障害に関する警告が記載され、投与開始後24週間は4週間ごとに肝機能検査が必要となる。また、肝硬変患者には使用しないよう添付文書に記載される。

少なくとも2人のアナリストは、添付文書と必要条件は予想通りだと述べた。

セシリア・ジョーンズ最高財務責任者（CFO）は水曜日のアナリスト・コールで、この薬剤の年間価格は患者一人当たり約42万5000ドルであると述べた。

「これは、Pyrukynd社の卸売取得原価335,000ドルに対して適度なプレミアムです。カンター社のアナリストであるエリック・シュミット氏は、「私たちは同等価格を予想していました」と述べた。

Pyrukyndという商品名のこの医薬品は 、成人のピルビン酸キナーゼ欠損症における赤血球数低下の治療薬として、2022年にFDAからすでに承認されている。

「今回の承認により、既存のmitapivatフランチャイズの上にさらに3億2,000万ドルのピーク収益機会が加わることになる」とTruist社のアナリストGregory Renza氏は述べた。

同社は、米国で約6,000人の成人サラセミア患者を対象としており、そのうち約4,000人が発売時に対応可能である。

今回の承認は、プラセボと比較してヘモグロビン反応に統計学的に有意な増加が認められた後期臨床試験に基づいている。