カイヴァーナ社の細胞療法、中間段階試験で運動能力を改善

Kamal Choudhury

［　１２月１５日　ロイター］ - カイバーナ・セラピューティクスKYTX.Oは、同社の実験的細胞療法が、承認された治療法のない稀な疾患に対する中間段階の試験で、患者の歩行能力を「著しく」改善し、筋肉のこわばりを軽減するという主要目標を達成したと発表した。

2026年前半に米国での承認を目指す予定の同社の株価は、月曜日の取引開始早々に45％急騰し、12.73ドルと1年以上の高値をつけた。

この治療薬miv-celは、筋肉を硬直させ、痛みを伴う痙攣を引き起こす稀な自己免疫疾患であるスティッフパーソン症候群の患者で試験された。

リーリンク・パートナーズのアナリスト、トーマス・スミスは、この試験データはカイバーナにとって「最良のシナリオ」であり、説得力のある有効性を示していると述べた。

この登録試験は、規制当局の承認を得るためのデータを作成するためのもので、他の治療法で改善が見られなかった患者26人が登録された。この患者にはカイバーナが単回投与され、16週間追跡された。

歩行速度は16週時点で中央値46％改善し、患者の81％が臨床的に意味のある改善を達成し、歩行補助具を使用していた患者の3分の2は補助具を必要としなくなった。すべての患者は他の免疫抑制剤を中止することができた。

この治療法は概して忍容性が高かったと同社は述べている。

CAR T細胞療法は、患者の免疫細胞を用いて、障害の原因となっている細胞を見つけて除去するように改変されたものである。

標準治療では通常、ジアゼパムやバクロフェンなどの筋弛緩剤が使用され、症状が持続する場合は、免疫グロブリン静注、ステロイド、リツキシマブなどの免疫療法が使用される。

同社は、当初は適応外の免疫療法で十分な効果が得られなかった患者2,000〜2,500人（診断された患者のおよそ30％〜40％）を対象にすると述べている。