カプリコ社、デュシェンヌ病細胞治療で米国での承認取得を目指す 主要試験で成功

Kamal Choudhury

［　１２月３日　ロイター］ - カプリコ・セラピューティクスCAPR.Oは水曜日、希少な筋疾患に対する同社の細胞治療が後期段階の研究で主要な目標を達成したと発表した。

サンディエゴに本社を置く同社の株価は328％高の 27.25ドルに急騰 し、このまま上昇が続けば市場価値は約9億5500万ドル増加する勢いだ。

7月、米国食品医薬品局は、デラミオセルという治療法が有効性の要件を満たしていないとして追加データを求め、 (link)。

Capricor社は、FDAのいわゆる "complete response letter"（完全回答書）に対する回答として、この新しい結果を使用する予定であると述べた。Capricor社は以前、この試験がデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対する同社の治療法の承認を支持する可能性があることにFDAと合意していた。

リンダ・マーバンCEOはアナリストに対し、FDAは約6カ月のスケジュールでクラス2の再申請になると示唆し、同社は迅速な審査を求めると 付け加えた。

106名の患者を対象とした試験において、デラミオセルを投与された患者では、上肢機能の低下がプラセボに対して54％遅く、心機能の悪化は91％遅く、いずれも統計学的に有意であったという。この治療法は概して忍容性が高かった。

同社は、化学、製造および管理要件に対処し、サンディエゴの商業製造施設の認可前検査に合格したと述べた。

B.ライリー証券のアナリスト、マディソン・エル・サーディ氏は、今回のデータがすべての試験目標にわたって「明確な有効性シグナル」を示したことから、この治療薬が承認されることを期待して いると述べた。

米国国立衛生研究所によれば、デュシェンヌ病は筋肉の変性を引き起こすまれな遺伝性疾患で、米国では5万人弱が罹患している。心臓の合併症は、通常20代から30代の患者の主な死因である。