ベライト・バイオ社の遺伝性眼疾患治療薬、後期臨床試験で主要目標を達成

［　１２月１日　ロイター］ - ベライト・バイオBLTE.Oは月曜日、希少な遺伝性眼疾患の実験薬が後期段階の試験で主な目標を達成したと発表し、同社の株価は市場前の取引で15％以上上昇した。

ティンラレバントはスターガルト病1型をターゲットにした薬で、小児期あるいは青年期に視力低下を引き起こす進行性の眼病である。同社によれば、米国では5万人以上の患者が罹患しているという。

同社によると、12歳から20歳の患者104人を対象とした試験で、この薬剤は網膜の損傷性病変の成長をプラセボに比べて36％遅らせたという。

この内服薬は、ビタミンAの眼球への輸送を制限するRBP4タンパク質を標的とすることにより、網膜におけるビタミンAベースの毒素の蓄積を減少させる。

Tinlarebantの忍容性は良好で、副作用により治療を中止した患者は4名のみであったという。

この眼疾患は現在FDAが承認した治療法はない。

ベライト・バイオ社は、2026年前半に米国での承認を申請する予定である。