バズ-サレプタ社、米FDAが筋衰弱性疾患治療薬の試験を承認し上昇

［　１１月２５日　］ - 医薬品開発会社サレプタ・セラピューティクスSRPT.Oの株価は、取引開始早々に2.1％高の19.78ドル。

サレプタ・セラピューティクスは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する遺伝子治療が、歩けなくなった患者にとってより安全なものになるかどうかを検証する新たな試験の開始を米国FDAが承認したと発表した。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、進行性の筋力低下と筋力喪失を引き起こすまれな遺伝性疾患で、主に少年や若い男性に発症する。

早期臨床試験では、歩けなくなった患者25人を登録する予定である。

患者は、重篤な肝合併症のリスクを下げるために、共同社のElevidys遺伝子治療とシロリムスを投与される。

この治療法は、歩ける4歳以上の子供には承認されているが、歩けない子供には安全性の懸念から承認されていない。

この日の動きを含めると、株価は年初来で85％下落した。