アギオスの株価、鎌状赤血球治療薬の試験結果の混在で暴落

Siddhi Mahatole

［　１１月１９日　ロイター］ - アギオス・ファーマシューティカルズAGIO.Oは水曜日、同社の鎌状赤血球症治療薬が16歳以上の患者を対象とした後期臨床試験で2つの主要目標の1つを達成したものの、疼痛クリーゼの統計学的に有意な減少を示すことができなかったと発表、同社の株価は午前中の取引で50％下落した。

mitapivatはヘモグロビン値を改善したものの、鎌状赤血球症の特徴である衰弱性疼痛エピソードである鎌状赤血球性疼痛クリーゼを減少させることはできず、この試験の2つの主要目標の1つを達成できなかった。

鎌状赤血球症では、通常は丸く柔軟な赤血球が硬く鎌状となり、細い血管に詰まって激しい痛みの発作を引き起こす。

この試験では、ミタピバットを投与された患者の40.6％がヘモグロビンの有意な上昇を達成したのに対し、プラセボを投与された患者では2.9％であった。

この治療法はまた、治療後の患者が日常生活でどの程度疲れを感じるかを測定する疲労スコアという副次的目標も達成できなかった。

「J.P.モルガンのアナリストであるTessa Romero氏は、「投資家はこれらのエンドポイントが両方とも達成されることを望んでいたと思われ、そのため、この結果は期待を下回ったと見ています。

ミタピバット投与群3名、プラセボ投与群2名が試験中に死亡したが、いずれも治療との関連はないとのことである。

MitapivatはPyrukyndとして販売され、米国ではすでに成人のピルビン酸キナーゼ欠損症の治療薬として承認されている。

Agios社は、2026年第1四半期にFDAと面談した後、鎌状赤血球症におけるmitapivatの米国での承認を追求する予定であると述べている。