米FDA、希少心疾患に対するTenaya遺伝子治療試験の臨床保留を決定

［　１１月７日　ロイター］ - テナヤ・セラピューティクスTNYA.Oは金曜日、米国食品医薬品局が、珍しい遺伝性心臓病の一種に対する実験的遺伝子治療の臨床試験を保留にしたと発表した。

同社の株価は取引時間中に20％以上下落した。

MYBPC3遺伝子の変異に関連する肥大型心筋症患者を対象に、テナヤ社の治療薬TN-201の初期から中期段階の試験が行われていた。この疾患は心筋が異常に肥厚し、血液を効果的に送り出す能力が低下する。

FDAは、患者のモニタリングと遺伝子治療に対する拒絶反応を防ぐための免疫抑制剤の管理を標準化するため、試験プロトコールの変更を要求した。

テナヤ社によれば、FDAの決定は主に、2025年夏に試験の独立安全委員会が以前に検討したデータに基づくものであった。その委員会は、TN-201の安全性プロファイルは許容範囲内であると結論づけ、2つの異なる用量レベルでの登録拡大を許可した。

同社によれば、遺伝子治療薬の忍容性はこれまでのところ概ね良好であり、夏のレビュー以降、新たな重大な安全性の問題は発生していないとのことである。

Tenaya社は、今回の保留により、予定していたデータ発表や治療法の開発スケジュール全体が遅れることはないと考えている。