
[ 11月7日 ] - 遺伝子治療開発企業インテリア・セラピューティクスNTLA.Oの株価は23%下落し9.49ドルとなり、過去5カ月で最低となった。
木曜日遅く、同社は、患者が重度の肝臓合併症で死亡した後、米国FDAが遺伝子編集治療のための2つの主要な後期臨床試験を一時停止したと発表した。
心筋症を伴うATTRアミロイドーシスと多発性神経障害を伴う遺伝性ATTRアミロイドーシスを対象とした治療薬nexiguran ziclumeranの試験であった。
次のステップについて専門家と規制当局に相談 - NTLA
今回の頓挫にもかかわらず、NTLA社は、タンパク質の蓄積によって引き起こされる稀な疾患であるアミロイドーシス患者を助けるネキシグラン・ジクルメランの可能性に引き続き自信を持っていると述べた。
NTLA社は、11月10日にnex-zの初期段階の心臓病データを発表する予定である。
*この日の動きを含め、株価は年初来で15% 下落