
[ 11月7日 ] - 遺伝子治療開発企業インテリア・セラピューティクスNTLA.Oの株価は29%下落し、8.76ドル。
米国FDAは、患者が重度の肝臓合併症で死亡した後、遺伝子編集治療のための2つの主要な後期臨床試験を一時停止したと木曜日遅くに発表した。
この試験は、心筋症を伴うATTRアミロイドーシスと多発性神経障害を伴う遺伝性ATTRアミロイドーシスを対象とした治療薬nexiguran ziclumeranの研究であった。
次のステップについて専門家と規制当局に相談 - NTLA
今回の頓挫にもかかわらず、NTLA社は、タンパク質の蓄積によって引き起こされる稀な疾患であるアミロイドーシス患者を助けるネキシグラン・ジクルメランの可能性に引き続き自信を持っていると述べた。
NTLA社は11月10日にnex-zの初期段階の心臓病データを発表すると発表。
最終終値まで、株価は前年同期比6%上昇