バイオヘブン社、米FDAの脳疾患治療薬承認辞退で株価急落

Siddhi Mahatole

［　１１月５日　ロイター］ - バイオヘブンBHVN.Nの株価は、米国食品医薬品局が希少な脳障害の実験的治療薬の承認を拒否したため、水曜日に40％以上下落した。

同社は火曜日遅くに、FDAがいわゆる「完全回答書」を発行したと発表した。

同機関は、潜在的な偏り、デザインの限界、未測定または欠測データを指摘した。

ウォール街のアナリストは、この書簡は残念なものであったが、米国における規制環境の変化をめぐる不確実性を考慮すれば、この結果は多くの投資家にとって驚くべきものではなかったと述べた。

ウィリアム・ブレアのアナリスト、マイルス・ミンター氏は、「トリルゾールが3年間で50％以上の病勢進行を抑制し、肝毒性もなかったことを考えると、今回の結果は明らかに期待外れである」と述べた。

バイオヘブンは、FDAと面談し、承認への道筋を検討する予定であると述べた。

RBCキャピタル・マーケッツのアナリスト、レオニード・ティマシェフ氏は、同社は「追加試験データがなければ、前途は多難」としながらも、FDAは過去にも物議を醸す決定を覆したことがあると指摘し、ステルス・バイオセラピューティクスのエラミプレチド (link) について最近好転したことを挙げている。

Vyglxiaは脊髄小脳失調症（spinocerebellar ataxia(SCA)）の治療薬として開発されており、運動と平衡感覚に影響を及ぼす稀な神経変性疾患で、現在承認された治療法はない。

2023年7月、FDAは2022年の後期臨床試験で主要目標を達成できなかったことを理由に、同社の販売申請を審査しないことを決定した。

今回の挫折を受けて、バイオヘブンは事業の優先順位を再構築し、年間の直接研究開発費を約60％削減することを目指していると述べた。