サレプタ社株価、試験失敗とエレビディス社の弱い見通しで暴落

［　１１月４日　ロイター］ - サレプタ・セラピューティクスSRPT.Oの株価は、2つの承認薬が重要な臨床試験で失敗したことと、同社のトップセラーである遺伝子治療薬の見通しが弱かったことから、同社のポートフォリオの強さに対する懸念が高まり、火曜日に30％近く急落した。

サレプタの苦境は、今年初めに2人の患者が死亡したことで、同社のトップセラーである遺伝子治療薬エレビディスに 関連する精査や制限にすでに直面していることから、臨床試験の失敗 (link)。

サレプタ社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（通常男児が罹患する稀な筋消耗性疾患）に対する有効性を確認することを目的とした試験で、同社の治療薬であるアモンディス45とヴィオンディス53をテストしていた。確認試験は、医薬品の承認申請において重要な 役割を果たすと考えられている。

サレプタ社によると、今回の試験結果は薬剤の市場投入に影響するものではなく、 米国医薬品規制当局と会談し、現在の早期承認から本承認への変更について協議する予定であるという。

ウィリアム・ブレアのアナリスト、サミ・コーウィンはメモの中で、「経営陣はVyondys 53とAmondys 45が結果として販売許可を失うことはないと確信しているが、我々はより懐疑的であり、株価の反応は投資家がこれら2つの製品の将来についても懸念していることを示唆していると思う」と述べた。

同社によれば、COVID-19のパンデミックにより臨床試験への参加とデータ収集が中断され、結果に影響を与えた可能性があるという。

バーンスタイン社のアナリスト、ウィリアム・ピッカリング氏は、「投与中断が効果量を希釈したことは確かに信じられますが、この事後分析の結果も特に説得力のあるものではないことに変わりはありません」と述べた。

DMD治療のスペシャリストであるサレプタ社の株価は、 3月にエレビディスに関連した最初の死亡例 （ (link) ）が報告されて 以来、 約80％下落している。

サレプタ社は月曜日に、今年の混乱により第4四半期のエレビディスの輸液量は横ばいか若干減少すると予想していると述べた。エレビディスの第3四半期の売上高は1億3150万ドルで、前期の2億8190万ドルから減少した。