インテリア社、患者の肝障害を受け遺伝子治療試験を一時中断、株価は下落

Padmanabhan Ananthan

［　１０月２７日　ロイター］ - インテリア・セラピューティクスNTLA.Oは月曜日、参加者が重篤な肝障害を発症したため、同社の遺伝子治療の後期段階の2つの試験で投与と患者スクリーニングを一時的に中止したと発表した。

Nexiguran ziclumeran(nex-z) を投与された患者は、肝酵素の急激な上昇とビリルビンの上昇を示し、プロトコールで定義された安全性の一時停止を引き起こしたと同社は述べた。この患者は入院し、治療を受けている。

Nex-zは、心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス(ATTR-CM) の一回限りの治療薬として研究されている。

この開発は、CRISPR技術に基づく治療法を開発している同社にとって後退となる。Nex-zは、トランスサイレチンタンパク質を産生する遺伝子をオフにすることで機能する。

ベアードのアナリストであるジャック・アレンは、「今後、インテリアのプログラムを取り巻く安全性への懸念は、同様の臨床効果をもたらす代替治療が利用可能であることを考えると、同社のパイプラインにとって逆風となり、このダイナミックな動きは、このストーリーに対する投資家の熱意を削ぐことになるだろう」と述べた。

インテリア社は、外部の専門家に相談し、リスク軽減の手段を検討し、"適切な時期に "登録を再開する計画について規制当局と話し合っていると述べた。

「我々は積極的に規制当局と関わっている.. .(、臨床試験) を保留するという話は聞いていない」とジョン・レナードCEOは電話会議で述べた。

「最近の出来事にもかかわらず、我々はnex-zがATTRアミロイドーシス患者の重要なアンメットニーズに対応できる可能性を信じ続けている。

ATTR-CMの現在の治療状況には、アルナイラム・ファーマシューティカルズALNY.Oの注射薬アムブトラ、ファイザーPFE.Nのブロックバスタービンダケル、ブリッジバイオ・ファーマBBIO.Oのアトルビーなどがある。