ロケット・ファーマシューティカルズ、血液疾患遺伝子治療の米国申請を取り下げ

［　１０月３日　ロイター］ - ロケット・ファーマシューティカルズRCKT.Oは金曜日、稀な遺伝性血液疾患に対する実験的遺伝子治療の米国承認申請を取り下げたと発表した。

同社によれば、これはRP-L102の安全性や有効性に関する懸念よりも、むしろビジネス戦略によるものであるとのこと。

この遺伝子治療はファンコニー貧血の患者を対象としており、骨髄の障害により血球の生産が低下する疾患である。

米国国立衛生研究所のデータによれば、この疾患は世界中の新生児約136,000人に1人が罹患している。

ロケット社によれば、今回の取り下げは、このプログラムを進める外部パートナーを見つけることができた場合、後日規制当局と交渉する能力を維持するものだという。

さらに同社は、この治療法に関する社内の新たな支出を停止し、7月には欧州での承認申請も取り下げたと付け加えた。

米国食品医薬品局は、ダノン病と呼ばれる遺伝性疾患に対するロケットの遺伝子治療薬RP-A501を試験する中間段階の試験で、稀な合併症により患者が死亡したため、 (link) を中止していた。同機関は8月に (link)、臨床保留を解除した。