米FDA、フォートレス・バイオ社とザイダス社の小児希少疾患治療薬の承認を断念

［　１０月１日　ロイター］ - フォートレス・バイオテックFBIO.Oは水曜日、インドの製薬会社ザイダス・ライフサイエンシズZYDU.NSと共同開発中の、子供の銅吸収に影響する希少な遺伝性疾患治療薬の承認を米食品医薬品局が拒否したと発表した。

フロリダに本社を置くフォートレスの株価は、午前中の取引で34％下落し2.43ドルとなった。

同社によれば、FDAは「完全回答書」の中で、医薬品CUTX-101を製造している施設の欠陥を指摘したとのこと。

CUTX-101はメンケス病の治療薬として開発されたもので、患者は生まれつき食事から銅を吸収する能力がない。メンケス病は体内の銅の輸送を司る遺伝子の突然変異によって引き起こされる。

この病気は主に男性の幼児に発症する。両社によれば、最近の推定では、男性出生34,810人に1人の割合から、8,664人に1人の割合で発症するとされている。

Zydus社が全額出資するSentynl Therapeutics社は、2023年12月にCUTX-101の開発と商業化を引き継いだ。Fortress社によれば、Sentynl社はFDAと面談し、問題点を解決した後、申請書を再提出する予定である。

Fortress社によると、この実験的薬剤は優先審査が認められており、早期治療開始による全生存期間の改善を示した研究によって裏付けられている。