ハーモニー・バイオサイエンスの遺伝子疾患治療薬、後期臨床試験で主要目標を達成できず

Sriparna Roy

［　９月２４日　ロイター］ - ハーモニー・バイオサイエンシズ >は2日、希少遺伝性疾患の実験薬が後期臨床試験で主要目標を達成できなかったと発表し、同社株は8％以上下落した。

同社はZYN002と名付けられた薬剤を、遺伝性知的障害や自閉症スペクトラム障害の主な原因である脆弱X症候群の患者を対象に研究してきた。

試験では、3歳から30歳 未満の患者215人が18週間、同薬またはプラセボを投与された。

プラセボの反応率が予想以上に高かったことが主な原因である。

投資家の期待は低かったが、プラセボ反応の上昇はこの領域での先行試験失敗の主な理由であったため、この結果は全く予想外ではなかった、とNeedham & CoのアナリストAmi Fadia氏は述べた。

ZYN002は、経皮ゲルとして投与される製薬的に製造されたカンナビジオールとして開発されている。

ハーモニー社は、この発見をよりよく理解するために、データ一式を再検討すると述べた。

脆弱X症候群は、X染色体のFMR1遺伝子の変異によりFMRPタンパク質の産生が停止することで、学習障害や行動障害を引き起こすまれな遺伝子疾患である。

このタンパク質は、インパルスを伝達するのに重要な神経細胞間の結合を発達させるのに重要な役割を果たしており、その結果、さまざまな知的障害や、社会的回避や過敏性などの行動症状を引き起こす。

現在、米国ではこの障害に対する治療法は承認されていない。

また、ハーモニー・バイオサイエンシズ社は、ナルコレプシーと特発性過眠症を対象とするピトリサントの後期臨床試験を第4四半期に開始する予定であると発表した。Wakixのブランド名で販売されているこの薬は、日中の過度の眠気を治療する薬として承認されている。