アカディア社、希少疾患治療薬の臨床試験失敗により開発中止へ

Sneha S K

［　９月２４日　ロイター］ - アカディア・ファーマシューティカルズACAD.Oは水曜日、希少な遺伝性疾患を治療するための経鼻治療の開発を中止すると発表した。

同社株は市場前取引で11.7％安の20.83ドルであった。

アカディア社は、プラダー・ウィリー症候群と呼ばれる遺伝性疾患患者の嚥下過多、すなわち強烈で持続的な空腹感の潜在的治療薬として、カルベトシンの経鼻製剤、すなわちACP-101を試験していた。

ACP-101は、患者の嚥下機能亢進の変化を測定するこの試験の主要目標において、プラセボと比較して統計学的に有意な改善を示さなかった。また、副次的な目標も達成できなかったとのことである。

アカディア社の研究開発責任者であるエリザベス・トンプソン氏は、「これらの結果から、我々はカルベトシン経鼻投与についてこれ以上調査するつもりはありません」と述べた。

アナリストによれば、カルベトシンの高用量投与は統計学的に有意ではなかったという過去の後期臨床試験データから、投資家はこの結果を前に懐疑的であったという。

BMOキャピタル・マーケッツのアナリスト、エヴァン・セイガーマン氏は、「用量反応性がないことから、成功への期待はやや低かったと思われるが、PWSでの成功はアカディア社にとって有意義なアップサイドを意味し、第3の製品の商業化に向けた準備となっただろう」と述べた。

BMOキャピタル・マーケッツのアナリスト、エヴァン・セイガーマンは、「12週間の試験は、5歳から30歳のプラダー・ウィリー症候群の小児および成人175人を対象に、ACP-101の3.2ミリグラムを1日3回服用した場合の有効性と安全性を評価するものであった。経鼻カルベトシンの安全性と忍容性は、これまでの臨床試験と一致していたとアカディア社は述べた。

米国では約50,000人が罹患しているこの衰弱性疾患は、食事、行動、気分などの日常生活面に影響を及ぼす。

ライバルのソレノ・セラピューティクスSLNO.Oの株価は市場前に14％上昇した。同社は現在、1日1回経口薬のバイカットXRという、過食症の治療薬として唯一承認されている (link)。