イオニスの希少神経疾患治療薬が臨床試験で有望な結果を示す

［　９月２２日　ロイター］ - イオニス・ファーマスーティカルズONS.Oの実験薬は、稀な進行性でしばしば致命的な神経疾患患者の歩行能力を改善し、初期から後期段階の試験で主な目標を達成したと、同社は月曜日に発表した。

同社の株価は市場前の取引で約3％上昇した。

54名の患者を対象とした試験において、ジルガネルセン50mgを投与された患者は、61週時点で、機能的可動性の評価である10m歩行テストで評価される歩行速度において統計学的に有意な改善を示した。

イオニスは、脳細胞に損傷を与え、運動、言語、嚥下障害を引き起こすアレキサンダー病患者を対象にこの薬剤を試験していた。

米国国立衛生研究所によれば、この疾患は米国で1000人未満しか罹患しておらず、承認された治療法はないという。

ジルガナーセンは、遺伝子変異により脳内に異常に蓄積し、この疾患の一因となる有害な脳内タンパク質GFAPの産生を阻害することで効果を発揮する。

イオニス社のCEOであるブレット・モニア氏は、「今回の臨床結果は、アレキサンダー病に対する潜在的治療法を前進させるための記念すべき一歩である」と述べた。

イオニスは2026年第1四半期に米国食品医薬品局に販売申請を提出する予定である。

本試験の全結果は、今後開催される医学会議で発表される予定である。