ロイバント社とプリオバント社の希少皮膚・筋肉疾患治療薬が臨床試験で有望な結果を示す

Kamal Choudhury

［　９月１７日　ロイター］ - ロイバントROIV.Oとパートナーのプリオバント・セラピューティクスは水曜日、皮膚と筋肉に影響を及ぼす希少疾患の実験薬が後期臨床試験で有望な結果を示したと発表した。

ロイバントの株価は13％以上上昇し16.05ドル。

ブレポシチニブという薬剤は、痛みを伴う皮疹と進行性の筋力低下を引き起こす皮膚筋炎を対象に試験されていた。未治療のまま放置すると、この病気は患者のQOLを著しく低下させる。

両社によると、この薬剤は皮膚と筋肉の両方の症状において改善を示し、一般的に使用さ れるが長期的な副作用を引き起こす可能性のあるステロイドの必要性を減少させるか、あるいは止めることができたという。

本試験において、ブレポシチニブを1日30mg経口投与された患者は、52週後に平均46.5点の総改善点を達成したのに対し、プラセボ投与群では31.2点であった。この差は統計学的に有意であり、早ければ4週目から効果が認められたと各社は述べている。

Priovant社の最高経営責任者であるベン・ジマー氏は、皮膚筋炎の医薬品開発は「ちょっとした墓場」であると述べた。ロイバント社のマット・グラインCEOは、ブレポシチニブの臨床試験は、この疾患において「標的治療薬の登録試験に初めて成功した」と付け加えた。

J.P.モルガンのアナリスト、ブライアン・チェン氏は、ブレポシチニブが皮膚筋炎治療の「新たなゴールドスタンダード」になる可能性があると述べた。

チェン氏は、リスク調整前のピーク売上高を2037年までに皮膚筋炎だけで16億ドルと予測している。

ファイザーPFE.Nは2021年、ロイバント社との合弁会社であるプリオバント・セラピューティクス社にブレポシチニブをライセンスした。

両社は2026年前半に米国での承認を申請する予定である。

米国国立衛生研究所によると、皮膚筋炎の患者数は米国で5,000人未満である。

オクタファーマ社のオクタガム10％はFDAに承認された唯一の治療薬である。