バズ-米FDAのプログラムは希少疾患治療薬開発者にとって有利とジェフリーズが指摘

［　９月４日　］ - ** ブローカーであるジェフリーズは、希少疾患治療薬の承認を迅速化することを目的とした新しいプログラムは、この分野の医薬品開発者にとって良い兆候であるはずだと述べている。

** 今週初め、米国FDAは、 (link)、単群臨床試験のデータに裏付けられたケースを含め、患者数が非常に少ない希少疾患を対象とする医薬品の承認を合理化するための新たなプロセスを提案した。

** FDAが1,000人未満の患者を対象とする適格性基準において柔軟性を示せば、この決定がある程度の上昇をもたらす可能性があると証券会社は述べている。

** ジェフリーズは、ブリッジバイオ・ファーマBBIO.O、サレプタ・セラピューティクスSRPT.O、ダイン・セラピューティクスDYN.O、ロケット・ファーマシューティカルズRCKT.Oのような企業は、有効な作用機序を示す患者数の少ない疾患の治療法を追求する「より大胆な」可能性があると述べている。

** 直近終値まで、RCKTは73.6%安、DYNは42.7%安、SRPTは84.4%安。