リジェネロンの免疫疾患治療薬が臨床試験で日常機能を改善

Siddhi Mahatole

［　８月２６日　ロイター］ - リジェネロン・ファーマシューティカルズREGN.Oは火曜日、同社の実験的治療が、希少な免疫疾患患者の会話や食事などの日常機能を大幅に改善させるという後期の主要目標を達成したと発表した。

この治療薬セムジシランは、体が自分自身を攻撃し、骨格筋、特に目、口、喉、手足をコントロールする筋肉を弱める重症筋無力症の成人を対象に試験中である。

セムジシランは皮下注射薬で、身体の免疫反応を引き起こすC5タンパク質の活性を阻害する。

セムジシランを投与された患者は、プラセボを調整した後の24週間の試験で、日常生活への影響という一般的に使用されている尺度で測定したところ、C5レベルが74％減少した。

リジェネロン社の薬剤であるVeopozと併用した場合、99％近く減少したという。

ポゼリマブ（Veopozのブランド名）は、別の免疫疾患であるチャップルの治療薬として承認されており、この疾患ではCD55遺伝子が変異しているため、体内の微生物を破壊するメカニズムが阻害される。

リジェネロン社によると、セムジシラン単独投与では、併用投与と比較して、日常生活動作の改善など、この疾患特有の指標でわずかに良好な結果が得られたという。

リジェネロン社は、この治療薬について2026年初頭に米国食品医薬品局に販売申請を提出する予定である。

ニューヨーク州タリータウンを拠点とする製薬会社の株価は、市場全体がほぼ横ばいの中、2％近く上昇し583.34ドルとなった。

TDコーウェンのアナリスト、タイラー・ヴァン・ビューレン氏は、このデータと自宅での投与が可能であることから、医師による投与が必要な週1回の点滴治療に比べ、患者にとってより魅力的で便利な治療法であると述べた。

この治療法は既存のC5阻害剤よりも優れた症状コントロールを示し、20億ドル以上の市場機会があると同氏は推定している。

現在承認されている治療薬としては、ジョンソン・エンド・ジョンソンのJNJ.N Imaavy (link)、アストラゼネカのAZN.L Solirisなどがあるが、これらは通常医師の監督が必要である。アルジェンクスSEのARGX.BRヴィブガート・ヒトルロ (link) は、4週間に1回の皮下自己注射として承認されている。

リジェネロンの血液学臨床開発責任者であるアンドレス・シルルニク氏は、この治療法は3ヶ月に1回の自己注射で済む可能性があると述べた。

セムジシランとポゼリマブは、希少な血液疾患である発作性夜間ヘモグロビン尿症や、地理的萎縮と呼ばれる症状による視力低下などの免疫疾患を対象とした後期臨床試験も行っている。