バズ-ロケット・ファーマシューティカルズ、FDAが遺伝子治療試験の臨床保留を解除し上昇

［　８月２０日　］ - 医薬品開発会社ロケット・ファーマシューティカルズRCKT.Oの株価は16.3％ 上昇し3.38ドル。

(link) 米国FDAが遺伝子治療薬RP-A501の中間段階の臨床保留を解除したと発表。

*FDAは、Rocket社が概略的な問題に十分に対処したことを確認した後、保留は3ヶ月以内に解除された。

FDAは5月、患者が重篤な合併症で死亡したため、RCKT社の中期遺伝子治療試験を一時中断した。

*FDAは、少なくとも4週間の間隔をあけて3人の患者に順次投与される低用量での試験再開を承認した。

*RP-A501は、心筋障害と進行性の筋力低下を引き起こす稀な遺伝子疾患であるダノン病の治療薬として試験中である。

*RP-A501 は、心筋障害と進行性筋力低下を引き起こす希少な遺伝性疾患であるダノン病の治療薬です。しかし、低用量での試験再開は、この用量でのデータが限られていることから、有効性に関する不確実性を増加させる」 - ニーダム・アナリスト

*この日の動きを含め、RCKTの株価は年初来で72.9％下落した。