ロケット・ファーマ、米FDAの遺伝子治療試験再開許可で株価急騰

［　８月２０日　ロイター］ - 米国の保健規制当局は、ロケット・ファーマシューティカルズRCKT.Oの遺伝子治療の研究を、患者の死亡後に中止してから 3カ月も経たないうちに再開することを 許可した 。

ロケット・ファーマシューティカルズRCKT.Oの株価は、水曜日の午前中の取引で30％以上急騰した。

ダノン病と呼ばれる遺伝性疾患に対する実験的 治療薬RP-A501を試験するロケットの中間段階試験は、患者が稀な合併症で死亡したため、食品医薬品局（FDA）により5月（(link)）に中止された。

同社は水曜日に、FDAが臨床試験の保留を解除し、前治療レジメンを修正し、遺伝子治療薬の投与量を減らして再開すると発表した。

ロケット社によれば、前治療の一環として、免疫システムの一部であるC3タンパク質を阻害する薬剤の予防的使用を中止するとのことである。

月の試験で死亡した患者は、C3阻害剤を投与された2人のうちの1人であった。この患者は臓器不全を引き起こす毛細血管漏出症候群を患っていた。

新しい臨床試験では、少なくとも4週間間隔で3人の患者に低用量のC3阻害薬が投与される予定である。ロケット社によれば、この用量調整は、より優れた安全性プロファイルを示した初期段階の試験データに基づいて提案されたとのことである。

ダノン病は、女性よりも男性の方が罹患率が高く、心筋障害と進行性の筋力低下を引き起こす。米国国立衛生研究所によれば、現在米国でこの疾患に罹患しているのは1,000人未満である。