サレプタ社、米国でのエレビディス遺伝子治療薬の出荷を一時停止へ

［　７月２２日　ロイター］ - サレプタ・セラピューティクスSRPT.Oは月曜日、同社の遺伝子治療を受けたデュシェンヌ型筋ジストロフィーと呼ばれる稀な疾患を持つ10代の少年2人が今年肝不全で死亡したことを受け、米国におけるエレビディスの出荷を全て一時停止すると発表した。

金曜日に米国食品医薬品局はサレプタ社に対し、同社の遺伝子治療薬の出荷を自主的に停止するよう要請した（(link)）。

これに対し同社は、外来患者には治療を継続し、外来以外の患者には6月15日に実施した出荷停止を維持すると回答した。

サレプタ社の株価は8.6％安の12.17ドル。金曜日に実験的遺伝子治療を受けた3人目の患者が死亡したことを公表し、同社の治療に対する投資家の懸念が深まったため、株価は (link)、急落した。

最近死亡した四肢帯状筋ジストロフィーの51歳の男性はエレビディスを服用していなかったが、彼が受けた実験的治療は同様の遺伝子技術に基づいていた、とFDAは述べている。

FDAはサレプタ社の四肢帯状筋ジストロフィーに対する臨床試験を安全性の懸念から保留にした。

サレプタ社は月曜日、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するエレビディスの全出荷を火曜日の営業終了までに一時停止すると発表した。

同社によれば、この一時停止により、「あらゆる情報要求に対応するための時間を確保し、サレプタ社とFDAがElevidysの安全性表示補足プロセスを完了することができる」としている。

サレプタ社はFDAとの検討と対話を期待していると述べた。

FDAはロイターのコメント要請には直ちに回答しなかった。

最初の2件の死亡事故後、サレプタ社は6月、車椅子が必要なほど病状が進行した患者に対するエレビディスの使用を一時停止した。

エレビディスは、歩行可能な小児DMD患者に対してはFDAの承認を得ており、歩行不可能な患者に対しては条件付き承認を受けている。

先週、サレプタ社はエレビディスの添付文書に、歩行可能なDMD患者における急性肝障害および肝不全のリスクに関する警告を追加すると発表した。また、500人の人員削減を発表し、四肢帯状筋ジストロフィーに対するいくつかの遺伝子治療の開発を中止した。

これとは別に、ロサンゼルス小児病院（(link)）は月曜日、すべての筋ジストロフィー患者へのエレビディスの使用を一時停止したと発表した。