フォーカス-FDAの迅速審査プログラム、法的リスクを懸念する製薬会社も

Maggie Fick　Patrick Wingrove

［サンフランシスコ　１月１６日　ロイター］ - 半ダース以上の大手製薬会社が、トランプ政権による新薬の迅速な審査プログラムに参加しているが、他の大手製薬会社は潜在的な法的リスクと見て躊躇していると、６人の業界関係者がロイターに語った。

６月に発表されたFDA長官の国家優先バウチャー・プログラムでは、米食品医薬品局（FDA）のマーティ・マカリー局長は、公衆衛生や国家安全保障に重要とみなされる医薬品、または米国で製造された医薬品、低価格で提供される医薬品について、限られた数の医薬品を１～２ヶ月で承認決定を下すことができる。

FDAは以前から、米国の保健上の重要なニーズに対応する医薬品については、６～８ヶ月の迅速な審査プロセスを提供してきた一方、通常の審査には最長で１年かかる場合がある。

今週サンフランシスコで開催されたJ.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンスでのインタビューで、医薬品メーカーの幹部やアドバイザーは、２ヶ月の審査では医薬品の安全性と有効性を評価するのに必要な科学的厳密さに欠ける可能性があることが最大の懸念事項のひとつであると述べた。

これは、FDAの判断の信頼性を損ない、承認後に患者が重篤な副作用に見舞われた場合、製薬会社にとってより大きな法的リスクをもたらす可能性がある、と彼らは述べている。

ある製薬会社の幹部は、このプログラムが現政権以降も存続するとは確信できず、FDAの承認が後に法廷で争われることを懸念しているため、優先的なバウチャーを求めることはないだろうと語った。彼らは、トランプ政権のイニシアチブに対する懸念を説明するため、匿名を条件に話した。

ワシントンを拠点とするFDAの規制関連業務を専門とする弁護士によると、重要な懸念は、このバウチャープログラムが、医薬品の処方情報にどのような有害事象や副作用を記載する必要があるかというFDAの判断に影響を与えるかどうかだという。

もし原告が、FDAの添付文書要件はあまりに性急に出されたものであるため信頼性に欠ける、と裁判所を納得させることができれば、製品を使用することによる潜在的なリスクについて警告を発する責任が、メーカーにより重くのしかかることになる。

「このことは、FDAの承認を得ようとする製薬メーカーにとって、より大きなリスクをもたらすことになる」と同弁護士は語った。

FDA内部の深い問題

FDAのベテランであるリチャード・パズダー氏はインタビューの中で、バウチャー・プログラムに関する質問は、マカリー局長下のFDAのより深い問題を象徴していると述べた。

その問題とは、FDAの業務が政治化されつつあること、いくつかの決定がどのようになされるのか透明性が欠けていること、医薬品審査官の懸念を軽視していることなどである。パズダー氏は、これらの問題が最終的に１２月に自身がFDAを去る原因になったと述べた。

パズダー氏は、バウチャー・プログラムへの参加について、「学会で私のところに来て、"彼らはそれを進めていない "と言った企業もあります」と述べた。申請しなかった場合、否定的な見方をされるのではないかと質問する企業もありました。パズダー氏は、FDAは適切な医薬品には迅速に対応すると話したという。

保健福祉省の広報担当者は、「すべての決定はエビデンスに基づく科学的根拠に基づいており、FDAは安定した科学的根拠に基づく規制機関として活動を続けている」と述べた。

減量薬が優先リストに

FDAはこれまでに、イーライ・リリー LLY.N の広く期待されている減量薬や、メルク MRK.N、GSK GSK.L、ジョンソン・エンド・ジョンソン JNJ.N、リジェネロン REGN.O の製品を含む１８の医薬品に引換証を発行している。いくつかの候補は、メーカーが参加を求めたのではなく、当局が推薦したものである。

リジェネロンは、このプログラムに関連した法的リスクがあるかどうかについてはコメントを避けた。リリー社の広報担当者は、同社はFDAがすべての申請薬の徹底的な審査に必要な時間を取ることを支持し、臨床データは同社の肥満治療薬の強い安全性と有効性を裏付けていると述べた。

他の企業は、コメントを求めたが、すぐには返答しなかった。

このプログラムで承認されたのは、米国で長年販売され、その後販売中止となった抗生物質のジェネリック医薬品１種類のみである。

ロイターの報道によると（(link)）、リリーの医薬品を含むいくつかの医薬品の審査には４ヶ月ほどかかっているとのことである。リリー社によれば、優先審査は１１月初旬に開始された。ロイターの報道によると、決定は４月になる見込みだ。

ロイターが閲覧した内部文書によれば、他の２つの医薬品については、そのうちの１つを服用中に患者が死亡するなど、安全性と有効性に関する懸念が科学者から指摘されたため、審査が延期されたとのことである。

このプログラムの支持者には、イーライリリーの研究責任者であるダン・スコブロンスキー氏も含まれている。

「まだ始まったばかりなので、様子を見ましょう。しかし、私はそれに期待しています」とスコブロンスキー氏はインタビューで語った。このプログラムは、優先順位の高い製品を、手を抜くことなく順番待ちの先頭に移動させるものだと彼は言う。「患者により早く医薬品を届けるためなら、何でも歓迎します」。

それでも、企業はFDAが "科学主導 "であり続けることを望んでいる、と彼は言う。

ファイザー PFE.N はトランプ政権とプログラム参加の可能性について協議していると、ブルームバーグは月曜日に報じた。ファイザーは、どの製品をパスウェイに通すかについては明言しなかった。

業界の専門家は、より多くの製品がこのプログラムを通過するにつれ、一部の製薬会社のためらいは短期間で終わるかもしれないと述べている。

「安全で効果的で...安全性、審査、品質に妥協がなく、ただ比較的早く、インパクトのある医薬品であれば、歴史を塗り替えるのは難しいでしょう」と、コンサルタント会社マッキンゼーの米国ライフサイエンス事業のシニア・パートナー、グレッグ・グレイブスは言う。

別の製薬会社の幹部は、トランプ政権やFDAを公に批判することを避けるため匿名で語ったが、バウチャー・プログラムは、医薬品の安全性を規制するというFDAの役割を、価格設定やその他の経済的配慮と結びつけるものであるため、懸念する声もあるという。この幹部は、「それはFDAの権限ではなかった」と述べた。

「この値段だから、この値段だから、という理由で製品が承認されるべきではありません。「製品が承認されるべきなのは、厳密なテストが行われ、患者にとって安全で効果的であるからです」。