エクスクルーシブ-米FDA幹部、リリー社の減量薬評決の迅速化を社内で推進

Patrick Wingrove　Dan Levine

［　１２月１２日　ロイター］ - 米食品医薬品局（FDA）首脳部は、イーライ・リリー社LLY.Nの実験的な減量薬について、同社がより早いタイムラインを要求したため、審査官に対して評価を早めるよう社内で圧力をかけていることが、ロイターが入手した文書で明らかになった。

内部文書によれば、FDA長官のオフィスは、リリーのピルや他の医薬品について、新しいスピード審査パスウェイの下で、審査官が医薬品申請書に十分な資料があるかどうかのチェックに費やす時間を60日から1週間に短縮したいと述べている。

内部からの反発を受け、コミッショナーオフィスは、申請書の複雑さに応じて、これらの申請書レビューを2〜3週間に短縮する可能性があると述べているが、ロイターは、何らかの変更が実施される可能性があるかどうかは確認できず、状況は急速に動いている。

新たなスケジュールが採用されれば、リリー社は、審査官が設定していた5月20日という期限を前倒しして、早ければ3月28日までにその錠剤についての評決を得ることができる。ノボ・ノルディスクNOVOb.COは12月か1月に体重減少剤を発売する予定である。

ノボとリリーは現在、食欲を抑制するGLP-1ホルモンを模倣するように設計された非常に効果的な薬で、2030年代初頭までに年間1500億ドル規模になるとアナリストが推定している儲かる肥満治療市場を独占している。

リリーの錠剤は、後期臨床試験で患者の体重を12.4％減少させた。別の試験では、ノボ社が16.6％の体重減少をもたらした。

6月に開始されたFDA長官の国家優先バウチャー・プログラムは、公衆衛生や国家安全保障に重大な影響を与える医薬品について、FDAの決定を迅速化することを目的としている。FDAはこれまでに15件のバウチャーを発行し、通常の10〜12ヶ月の審査期間を1〜2ヶ月に短縮することを約束している。

しかし、全体の審査時間を短縮しない限り、コミッショナーのバウチャー・プログラムは、オルフォグリプロンに従来の優先審査プロセスと同じ6ヶ月のタイムラインを与えることになる。FDAのマーティ・マカリー長官は、医薬品やその他の製品の市場投入を早めることを公約している。

リリーは迅速な審査を要求

リリーは11月、トランプ政権（(link)）との取引の一環として、肥満治療薬オルフォグリプロン（orforglipron）のバウチャーを認められ、政府プログラムや現金払いの患者向けに減量薬の価格を引き下げた。リリー社のデービッド・リックス最高経営責任者（CEO）はその日、3月の決定を期待していると述べた。

それ以来リリーは迅速な審査を求め、まず60日間の審査期間を要求し、1月に承認されることを目標にした。インディアナポリスに本社を置くこの製薬会社は、FDAの独立した決定権を認める一方で、FDAスタッフとのコミュニケーションの中でホワイトハウスとの取引を強調した、と文書にある。

しかし、FDAの審査官は180日の期間を設定し、5月20日を目標決定日とした。リリーはその後、完全な申請書を準備していたため、3月30日の評決を主張し、申請書の評価と並行して技術的審査と表示審査を行うことを認めた。

リリー社によれば、FDAは新プログラムの下で、十分な資料があるかどうかをチェックするための申請期間が必要であることを示したことはないという。しかし、FDAの審査担当者はより長い180日のスケジュールを維持した、と文書は示している。

FDAのウェブサイトによれば、FDAは、コミッショナーのバウチャー・プログラムの下で、最終申請の少なくとも60日前に、化学物質、製造データ、表示案を提出するよう企業に求めている。法律では、審査官は60日以内に最終的な医薬品申請を評価しなければならないが、FDAは新しいバウチャー制度の下での最終審査には約2ヶ月かかるとしており、合計で6ヶ月のスケジュールとなる。

しかし、月曜日にFDAのマリカ・ムンドクール副医務局長は、FDA長官のオフィスが申請書の評価期間を60日から1週間に短縮することを希望していることをスタッフに伝えた。

何がFDA長官室に申請評価期間を短縮させたのか、リリー社の医薬品が3月までに承認されるのかどうかは不明である。

リリー社の広報担当者は、同社の医薬品は革新的であり、満たされていない公衆衛生上の必要性に対処し、手頃な価格を増やすという同社の焦点に合致しているため、クーポン券の対象に選ばれたと述べた。同スポークスマンは、FDAがオルフォグリプロンに関するベネフィットとリスクのデータを十分に検討し、科学的根拠に基づいた決定を下すことを期待していると述べた。

米国保健社会福祉省のスポークスマンであるアンドリュー・ニクソンは、バウチャー・プログラムは安全性を損なうことなく、国民保健の重要な優先事項に対処することを求めていると述べた。

「FDAの審査官は全ての申請に対して同じ基準とプロセスを適用しており、CNPVプログラムを通じて効率化を図ろうとしても、FDAの独立性や厳格な審査へのコミットメントを変えるものではありません」とNixon氏は述べた。

コミッショナーはバウチャー・プログラムの審議会を指名

議会が明確なルールで設計した他のFDA承認パスウェイとは異なり、コミッショナーのバウチャーはガードレールが整備された未試験のものである。

このプログラムに選ばれた他の医薬品には、ノボ・ノルディスクのウェゴビーの高用量バージョン、ディスク・メディスンのポルフィリン症治療薬ビトペルチン、リジェネロンの聴覚障害治療薬REGN.O DB-OTOなどがある。いくつかの候補は招待され、他の候補は応募した。

先週、マカリーはFDA内部に審査委員会を設置し、このプログラムによる医薬品を評価し、主席副総監に勧告することにした。審議会のメンバーには、マカリーのオフィスの職員、FDA医薬品部門の責任者であるトレイシー・ベス・ホーグとビナイ・プラサドが含まれている。資料によれば、マカリーはこのグループの議長を務めるが、投票権はない。

あるFDA関係者は、このスピーディーな審査スケジュールと政治的な承認プロセスには憂慮すべきものがあると語っている。

「このやり方ではアメリカ人が危険にさらされることになる。「品質よりもスピードが求められるため、安全性や有効性の問題が、それに見合うだけの注意を払われなかったり、完全に見逃されたりする可能性が出てくる。