バズ-プレシジョン・バイオサイエンシズ、ＦＤＡによる筋衰弱症治療薬の臨床試験承認で急伸

［　２月１１日　］ - 医薬品開発会社プレシジョン・バイオサイエンシズDTIL.Oの株価は６％上昇し４ドルとなった（取引時間前）。

プレシジョン・バイオサイエンシズDTIL.Oは、心臓を弱らせ筋肉を消耗させるデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する実験的治療薬ＰＢＧＥＮＥ-ＤＭＤの試験開始許可を米国ＦＤＡから取得した。

ＰＢＧＥＮＥ-ＤＭＤは１回限りの治療で根本的な遺伝的エラーを修正することを目的としており、前臨床データでは筋タンパク質の産生が回復し、筋機能が改善したと同社は述べている。

早期から中期の研究では、米国の施設で一般的なＤＭＤ変異を持つ男児を登録する予定で、初期データは２６年末に発表される見込みだと同社は述べている。

株価は２０２５年に～９％上昇。