米FDA、Fortress Bio社とZydus社の小児希少疾患治療薬を承認

［　１月１３日　ロイター］ - フォートレス・バイオテックFBIO.Oとインドの製薬会社ザイダス・ライフサイエンシズZYDU.NSの、銅の吸収を阻害するまれな遺伝性疾患を持つ小児に対する治療薬が、米食品医薬品局から承認されたと、フォートレスが火曜日に発表した。

フォートレス・バイオの株価は市場前の取引で１３％以上上昇した。

ザイクボというブランド名のこの薬は、メンケス病の治療薬として承認されており、患者は生まれつき食事から銅を吸収する能力がない。メンケス病は、銅の体内輸送を司る特定の遺伝子の突然変異によって引き起こされる。

今回の承認により、この病気の治療薬として米国で初めて市販されることになる。

この疾患の症状には、まばらで色素の抜けた毛髪、発作、発達の遅れなどがある。未治療のまま放置すると、多くの患者は２─３歳の間に死亡する。

この病気は主に男性の乳幼児に発症する。両社によると、最近の推計では、有病率は男児出生数３万４８１０人に１人から８６６４人に１人とされている。

フォートレスは、ザイクボの純売上高に応じた段階的ロイヤルティと、ザイダス社から最大１億２９００万ドルの開発・販売マイルストンを受け取る資格がある。

化学的にはCUTX-101として知られるこの薬剤は、ヒスチジン酸銅の皮下注射製剤であり、消化管からの吸収を避けるために体内に直接注射できる銅の代替品である。

血液中の銅濃度を高め、身体と脳の機能を改善する。

今回の承認は、ザイクボが早期治療を受けた患者の全生存期間を改善し、未治療の患者に比べ死亡リスクが８０％近く減少したというデータに基づいている。

現在の治療法には、毎日の銅注射がある。