バズ-フォートレス・バイオテック社、ＦＤＡによる初の小児希少疾患治療薬認可で急伸

［　１月１３日　］ - 医薬品開発会社フォートレス・バイオテックFBIO.Oの株価は、プレマーケットで１１．７％上昇し４．６９ドルとなった。

同社によれば、 (link) 米ＦＤＡは、メンケス病に対する初の治療薬であるジクボを承認した。メンケス病は、小児における銅の吸収に影響を及ぼす希少かつしばしば致死的な遺伝性疾患である。

ＦＢＩＯのＺｙｃｕｂｏは、Ｃｙｐｒｉｕｍ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓが開発したもので、銅レベルを回復させる毎日の注射剤である。

早期の治療により、未治療の患者に比べ死亡リスクが８０％近く減少したと述べた。

Ｃｙｐｒｉｕｍ社は、現在この薬剤の開発と販売を担当しているＳｅｎｔｙｎｌ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ社から、ロイヤリティと最大１億２９００万ドルのマイルストンを受け取る。

最も一般的な副作用は、感染症、発作、貧血 - ＦＢＩＯ

直近の終値で、ＦＢＩＯは過去１年間で８１％上昇した。