米FDA、PTCセラピューティクスの希少遺伝性疾患に対する経口薬の承認を拒否

Puyaan Singh　Kamal Choudhury

［　８月１９日　ロイター］ - 米国食品医薬品局は、PTC セラピューティクスPTCT.Oの、治療の選択肢が限られている希少な遺伝性疾患に対する経口薬の 承認を却下 した、と同社が火曜日に発表した。

FDAは いわゆるComplete Response Letterの中で、フリードライヒ失調症の治療 薬であるバチキノンについて、データから実質的な有効性の証拠は 得られず、再申請の前に別の研究が必要であると述べた。

少なくとも3人のアナリストは、規制当局の却下は驚くべきことではなく、この決定への期待は低かったと述べた。

PTCの株価は午前中の取引で8％以上上昇した。

FDAは 先月、フェニルケトン尿症という希少な代謝性疾患に対するPTCの経口治療薬Sephience (link) を承認して おり、規制当局の監視や、売れ筋の筋疾患治療薬TranslarnaとEmflazaの安価なライバルとの競争による収益減少に対抗する可能性がある。

「J.P.モルガンのアナリストは、クライアントノートの中で、「投資家はSephienceの上市に焦点を向けることができるため、本日のCRLは清算イベントと見ている。

同社は、次のステップの可能性について議論するためにFDA当局者と会う予定であると述べた。

「マシュー・クライン最高経営責任者（CEO）は、「バチキノンを承認しないというFDAの決定には、もちろん失望しています。

フリードライヒ失調症は、神経系に進行性の障害を引き起こすまれな遺伝病で、しばしば歩行困難、言語障害、心臓合併症を引き起こす。

この病気は子供や10代で発症する傾向があり、時間の経過とともに徐々に悪化する。

バチキノンは、同社の販売申請の一部であった 重要な後期臨床試験において、疾患の進行を有意に抑制するという主要目標（(link)）を達成できなかった。

現在、フリードライヒ失調症の治療薬としてFDAに承認されているのは、バイオジェン社BIIB.Oのスカイクラリスのみである。