サレプタ社、筋疾患遺伝子治療でEUの支持を得られず

Christy Santhosh　Mrinalika Roy

［　７月２５日　ロイター］ - (link) サレプタ・セラピューティクスSRPT.Oは金曜日、同社の筋疾患遺伝子治療薬について欧州医薬品規制当局の支持を得ることができなかった。

マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置く同社の株価は11％下落した。同社の株価は今年に入って88.8％下落している。

(link) 同社は今月初め、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬として唯一承認されている遺伝子治療薬（(DMD)）のすべての出荷を停止するよう米国保健規制当局から指示されていた。

サレプタ社はすでに、自立歩行が不可能な患者への投与を中止しており、その後、米国外でのパートナーであるロシュ社ROG.Sとともに、米国食品医薬品局（FDA）の全出荷停止要請（(link)）に応じた。

サレプタ社の研究開発責任者であるLouise Rodino-Klapac氏は、「CHMP（(Committee for Medicinal Products for Human Use)）の否定的な意見には失望していますが、デュシェンヌ病の患者さんに革新的な治療法を提供するためには、対話と協力の継続が緊急に必要であることを理解しています」と述べている。

DMDは主に男性にみられ、世界で生まれた男児の5,000人に1人が罹患している。この疾患を持つ人の平均寿命は22歳である。

ウィリアム・ブレアのアナリスト、サミ・コーウィンは、サレプタ社の株価下落は、ロシュ社から将来支払われる可能性のあるマイルストーンやロイヤルティによる収入の減少を反映していると述べた。

「米国におけるエレビディスの出荷一時停止が年末までに解除される可能性があると我々は考えているが、特に若年および外来患者については......不確実性が株価を圧迫し続けるだろう」。

ロシュは金曜日に、欧州医薬品庁との対話を継続し、EUでエレビディスを使用できるようにするための道筋を探っていくと述べた。

スイスの製薬会社は、外来患者におけるベネフィット・リスク・プロファイルは依然としてポジティブであると述べた。

Sarepta社によると、Elevidysに関連する最近の安全性に関する懸念に対処するため、米国FDAと引き続き協力していくとのことである。