カプリコ社、米FDAの細胞治療承認拒否で株価下落

Christy Santhosh

［　７月１１日　ロイター］ - 米国食品医薬品局は、カプリコ・セラピューティクスCAPR.Oの心臓病に対する細胞治療の承認を拒否 した 。

完全回答書」の中で 、当局は この治療法であるデラミオセルについて 提出されたエビデンスが有効性の要件を満たしていないとし、さらなるデータの提出を求めた。

カプリコール社は、進行性の筋変性を特徴とする遺伝性疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の 心筋症（心筋疾患）の治療薬としての承認を求めて いた。

この書簡は、FDAの 優先審査予定日である8月31日より1ヶ月以上 早く発行された。

Capricor社は 、現在進行中の後期試験のデータを添えて、第3四半期に再申請 する予定である。

JonesTradingのアナリスト、キャサリン・ノバックは以前、 諮問委員会の突然の中止（(link)）と、細胞治療の主要規制機関である生物製剤評価研究センター（Center for Biologics Evaluation and Research(CBER)）の主要幹部が解任（(link)）されたことから、8月の承認はあり得ないと述べていた。

また、 5月に CBERの最高責任者にヴィネイ・プラサド氏（(link) ）が 就任して以来、細胞治療開発者は規制当局の監視の強化に直面する ことになる。

パイパー・サンドラーのアナリスト、エドワード・テンスフ氏は、「プラサド氏は、単群 試験や早期承認に反対の立場を表明している」と述べた。

B.ライリー証券のアナリストは、FDAはデータの技術的限界を 挙げたが、完全な再申請を要求する代わりに主要な修正として後期段階のデータを許可することで「ドアは開いている」と述べた。

同社はこの決定に驚いており、次のステップについてFDAとの話し合いを求めていると述べた。

) リンダ・マーバン 最高経営責任者（CEO）は電話会見で 、「新たなBLA（(）の申請は必要ないと考えています」と述べた。