バズ-ニューロジーン社、FDAが希少遺伝子治療の試験デザインを承認し急伸

［　７月１日　］ - ** 医薬品開発会社ニューロジーンNGNE.Oの株価は35％上昇し20.23ドル。

** 月曜の深夜、ニューロジーン社は、3歳以上の女性を対象としたレット症候群の遺伝子治療薬NGN-401の試験デザインについて、FDA（米国食品医薬品局）の承認（(link)）を得たと発表した。

** レット症候群はまれな遺伝病で、乳幼児期早期に脳の正常な発達が停止し、運動、言語、協調性が徐々に失われる。

** 本試験は、患者をコントロールとする単群非盲検試験である。

** Co社は、この試験には約18名の参加者が登録され、主な結果は治療から12ヵ月後に測定されると述べた。

** Coは、2025年3月時点で2億9,260万ドルの資金を2028年初頭まで延長した。

** このセッションの動きを含めると、株価は年初来で12％下落した。