フォーカス-ケネディ米保健長官、GSKの支援で自閉症治療薬の開発を加速

• GSKは "可能な限り迅速に "動くと発表
• 規制当局の専門家によれば、この作戦は通常の長いプロセスを回避するものである。
• 自閉症の専門家はより多くの臨床試験が必要だと言う

Patrick Wingrove　Maggie Fick　Julie Steenhuysen

［　１０月６日　ロイター］ - ロバート・F・ケネディ・ジュニア米保健長官は、食品医薬品局がGSKGSK.Lの協力を得て、数十年前に開発された自閉症関連疾患の治療薬を迅速に承認したことを受け、わずか数カ月でトランプ政権に政策的勝利をもたらす可能性がある。

FDAの異例の動きは、ジェネリック医薬品であるロイコボリンの長いラベル更新や新たな臨床試験を回避することを可能にする。

GSKの広報担当者はロイターに対し、ロイコボリンの先発品に対する新規使用申請を "できるだけ早く "完了させる予定であると語った。

ジェネリック医薬品のロビー団体である "Accessible Medicines "のジュゼッペ・ランダッツォ氏は、FDAは通常4ヶ月から6ヶ月かかるが、さらに早く処理できると述べた。

プロセスが早まることで、医師は、自閉症に関連する症状を含むさまざまな神経症状を引き起こす可能性のある代謝障害である脳性葉酸欠乏症にこの薬を処方する正当な理由が増えることになり、ケネディがドナルド・トランプ大統領（(link)）と交わした約束と、彼が同盟を組んでいる「アメリカを再び健康に」運動を実現することになる。

ハーバード大学医学部の製薬政策研究者であるアメート・サルパトワリ氏は、「確かな証拠がなければ、ラベルの変更はせいぜい空虚な官僚的勝利に過ぎない」と述べた。

しかしながら、ある種のがん治療による毒性作用を緩和するために使用され、コスト・プラス・ドラッグでは高用量30錠入りで34.14ドルで販売されているこの薬剤は、ラベルの変更によって保険プランによってその症状がカバーされる可能性が高くなる。

HHSの広報担当者は、ロイコボリンが脳内葉酸欠乏の原因に対処し、患者の転帰を改善する能力を明確に裏付ける証拠があると述べた。

トランプ大統領が薬剤を宣伝した後、需要が増加

ロイコボリンの需要は、2月にCBSで報道された、言葉を話さない5歳の男の子へのロイコボリンの使用に関する記事の後、そして最近では、トランプ大統領がロイコボリンの使用を宣伝した後、増加している。

シカゴのルーリー小児病院で自閉症患者を診ている、発達・行動小児科の専門家であるラリー・グレイ医師は、「私の看護師たちは、電話が鳴りっぱなしだと言っています」と言う。

この治療法は自閉症に対して承認されていないため、シカゴ小児病院では臨床試験でのみ実施するという方針をとっている。しかし、この薬はFDA（米国食品医薬品局）の認可を受けているので、医師は適応外で処方することができる。

ケネディ大統領は、8歳までに31人に1人と推定される自閉症（(link)）の米国での増加率を伝染病であると宣言し、9月までにその原因と治療法の背後にある何らかの答えを見つけることを公約していた。

9月22日のホワイトハウスでのイベントで、ケネディとトランプ、そして他の保健当局者は、自閉症治療薬としてロイコボリンを支持した。彼らはまた、自閉症との関連を示唆する研究があるとして、妊婦によるタイレノール（(link)）の使用に警告を発した。保健専門家や医療団体は、この警告は科学的根拠がなく危険であるとしている。

不明瞭な規則に頼る

FDAは、2009年から2024年までの文献レビューで発見された40人の患者症例のFDA独自の分析に基づき、GSKの承認申請を復活させ、脳性葉酸欠乏症を追加するラベルの更新を要求するために、不明瞭な規則を使用することで、プロセスをスピードアップすることができた。

GSK社は1997年まで同薬をWellcovorinとして販売していた。フォリン酸とも呼ばれ、葉酸またはビタミンB9の一種であるジェネリック医薬品は現在、英国に本社を置くHikma HIK.Lによって製造されている。

GSKの申請が承認されると、米国の法律ではジェネリック医薬品メーカーもこの変更に対応する必要がある。

Skaddenのレイチェル・トゥロー弁護士によれば、ジェネリック医薬品メーカーとの協議を必要とする、より一般的に使用されるジェネリック医薬品のラベル更新プロセスは、通常1年半かかる。これは通常、臨床試験で新しい用途が証明された後の抗がん剤に使用されると、彼女と他の弁護士数名（ ）は述べている。

ハーバード大学医学部のアーロン・ケッセルハイム教授は、このプロセスは「非常に非典型的」であるとし、FDAがデータや臨床試験を共有しない限り、FDAが通常のエビデンス基準に従っているかどうかを知ることは難しいと述べた。

限られたエビデンス

擁護団体Autism Speaksの最高科学責任者であるアンディ・シー博士は、ロイコボリンの使用に関するエビデンスは限られており、自閉症児の小さなサブグループに対する有益性を示唆する可能性があると述べた。より大規模な臨床試験が必要である。

シカゴ大学の神経発達障害プログラムのディレクターであり、ロイコボリンを使用しているカラム・ラドワン博士は、「このエビデンスは、それぞれ50〜60人の患者を対象とした4つの研究に基づいており、そのうち3つは同じ著者によるものである。

「異なる研究室、異なる環境で、この変化を再現し、十分な裏付けがあることを確認したい」とラドワン博士は言う。

政府の臨床試験サイトによれば、自閉症児の早期言語障害治療薬として、ロイコボリンの新しい液体バージョンを研究する3つの中期試験が進行中である。最も早いデータは12月頃の予定である。

この臨床試験は、国立衛生研究所、国防総省、Autism Speaksの協力のもと、一人の自閉症研究者によって主導されており、それぞれ最大80人の子供が参加している。

より大規模で決定的な試験には何年もかかるだろう。FDAのアプローチは、新たな試験を必要としない。

この変更は科学的証拠に基づくべきであり、これまでのところ、その使用を支持する研究は確固としたものではない、とラドワンは言う。