バズ-ＦＤＡが希少疾患治療薬の販売申請を受理し、ウルトラジェニックスが上昇

［　４月２日　］ -

製薬会社ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルRARE.Oの株価は１．９６％上昇し２１．８４ドル。

米国食品医薬品局（ＦＤＡ）が、希少遺伝子疾患に対する遺伝子治療薬「UX111」の早期承認を求めて再提出した申請書の審査を受理したと発表。

本申請に含まれる最新の長期データには最長８年間の追跡調査が含まれ、臨床指標およびバイオマーカーにおいて継続的な有用性が示され、安全性プロファイルも許容範囲内であるとしている。

UX111が承認されれば、小児における重度の脳損傷や早期死亡を引き起こす希少疾患であるサンフィリッポ症候群A型に対する初の治療薬として承認されることになる。

UX111は、本疾患の原因となる酵素欠損症を治療するための１回限りの遺伝子治療薬である。

ＦＤＡは２６年９月１９日までに決定を下す予定と発表した。

レア社の株価は２０２５年に４５％以上下落した。