バイオジェン社、遺伝子疾患治療薬の高用量承認をFDAから取得
Mariam Sunny Kunal Das
［ ３月３０日 ロイター］ - 米国食品医薬品局は、バイオジェン社BIIB.Oの脊髄性筋萎縮症治療薬スピンラザの高用量投与を承認した。
ロシュROPC.Sの経口薬EvrysdiやノバルティスNOVN.Sの遺伝子治療薬ZolgensmaやItvismaなどとの競争激化と戦っている同社にとって、より効果的な治療薬が承認されたことは追い風となる。
バイオジェン社の株価は午後の取引で2％近く上昇した。
今後数週間以内に米国で発売される新レジメンは、14日間隔で50ミリグラムの初回投与を2回行い、その後4カ月ごとに28ミリグラムの維持投与を行うもので、現在の標準用量は12ミリグラムである。
バイオジェン社によると、28mgバイアルの定価は12mgバイアルと同じ約152,000ドル、50mgバイアルの定価は約271,000ドルである。
ジェフリーズのアナリスト、アンドリュー・ツァイ氏は、「高用量のスピンラザは、治療効果の減弱に対処できる可能性があり、より幅広い成人に浸透し、2026年以降の成長を牽引する可能性がある」と述べた。
スピンラザの昨年の世界売上高は15.5億ドルで、2024年には15.7億ドルとなる。
バイオジェン社の神経筋開発ユニット責任者であるステファニー・フラデット氏は、「現在スピンラザを投与されている患者や、他地域での初期の経験に基づくと、初めて治療を受ける患者からの強い関心が寄せられている」と述べた。
高用量スピンラザはEU、スイス、日本でも承認されている。
脊髄性筋萎縮症は、会話、歩行、嚥下、呼吸に使われる筋肉だけでなく、運動をコントロールする脳と脊髄の神経細胞にも影響を及ぼす。
今回の 承認は、低用量レジメンと同様の安全性プロファイルで、高用量バージョンが未治療の患者と比較して乳幼児の運動機能を有意に改善したことを示す、中期から後期の臨床試験データに裏付けられたものである。
この薬剤は髄液に注射して投与され、運動ニューロンの生存に不可欠なタンパク質濃度を高め、病気の進行を遅らせる。
