バズ-ＦＤＡ、小児致死性疾患の遺伝子治療を承認しロケット・ファーマ上昇

［　３月２７日　］ - 医薬品開発会社ロケット・ファーマシューティカルズRCKT.Oの株価は１２．５８％上昇し５．２８ドル。

米国食品医薬品局（ＦＤＡ）は、小児のまれな免疫疾患に対する１回限りの遺伝子治療薬「クレスラディ」（(link)）を承認したと同社は発表した。

同社は、この治療法はＦＤＡが承認した初めての小児向け治療法であるとしている。

この治療薬は、重篤な白血球接着欠損症－Ｉを治療することを目的としたもので、この疾患により、患者は重篤な感染症に罹患しやすく、治療なしでは幼児期に死亡する危険性が高い。

ＦＤＡは免疫細胞機能の改善を測定するサロゲートエンドポイントに基づき早期承認を与えた。

この承認は、１２カ月生存率１００％、治療関連の重篤な副作用なし、重篤な感染症の激減を示した早期から中期の臨床試験によって裏付けられた。

ＲＣＫＴの株価は２０２５年に７２％以上下落した。