ＦＤＡが致命的な小児疾患の初の治療法を承認、ロケット・ファーマ株価上昇

［　３月２７日　ロイター］ - ロケット・ファーマシューティカルズRCKT.Oの株価は、米国食品医薬品局（FDA）が小児の稀でしばしば致命的な免疫障害に対する遺伝子治療を承認したことで、金曜日の取引開始前に１０％上昇した。

米国食品医薬品局（FDA）は、重症の白血球接着欠損症（Leukocyte Adhesion Deficiency-I）の治療薬としてクレスラディを承認した。同疾患は、人の白血球が感染部位に適切に到達できず、重篤な感染症に対し極めて脆弱になるものである。

これまで、この病気に特化してFDAが承認した治療法はなかった。未治療の患者の約７５％は、幹細胞移植を受けない限り２歳までに死亡する。

クレスラディは、患者自身の血液幹細胞を採取し、異常遺伝子を遺伝子工学的に修正し、その修正細胞を１回限りの治療として患者に注入することで効果を発揮する。

FDAは、免疫細胞機能の改善を測定する代替エンドポイントに基づいて、加速承認を与えた。

この決定は、４月末でFDAを去ることになっているプラサド生物製剤責任者（(link)）の下で下されたもので、プラサド氏は以前、代替エンドポイントに懐疑的な態度を示していた。

しかし、プラサド氏は木曜日に、FDAは希少疾患治療薬の審査において「規制上の大きな柔軟性を行使し続けている」と述べた。

ジェフリーズのアナリスト、アンドリュー・ツァイは、クレスラディの承認は「遺伝子治療プラットフォーム全体のリスクを軽減する」と述べた。

同氏は、クレスラディの商業的可能性は限定的だが、ロケットは "最低限実行可能な上市戦略 "のみを追求すると予想されるため、今回の承認は戦略的に重要であると述べた。

今回の承認は、注入後１２ヶ月で生存率１００％、治療関連の重篤な副作用なし、重篤な感染症の激減を示した早期から中期の臨床試験によって支持された。