米ＦＤＡ、デナリの小児向け遺伝子疾患治療を承認

Sneha S K　Kunal Das

［　３月２５日　ロイター］ - 米国食品医薬品局は、デナリ・セラピューティクスDNLI.Oの希少遺伝性疾患の小児治療薬を承認し、同社にとって国内で初めての規制当局の承認となった。

しかし、この治療法の継続承認には、確認試験での臨床的有用性の検証が条件となる可能性がある、と同社は水曜日に発表した。

デナリの株価は８．４％高の２２．７４ドル。

Avlayahとして販売されている酵素補充療法は、ハンター症候群の治療を目的としたものである。ハンター症候群は、米国で約５００人が罹患しており、ほとんどが男性で、脳と体内に特定の糖分子が蓄積する稀な遺伝性疾患である。

症状としては、発達の遅れ、認知機能の低下、行動異常などがある。

アブラヤは、週１回の点滴で投与され、症状発現前または症状のある小児患者の神経学的症状の治療薬として承認されている。

単回使用バイアル瓶の定価は１５０ミリグラムあたり５２００ドルに設定されているとデナリ社は述べ、この治療薬はまもなく米国で販売される予定であると付け加えた。

代替エンドポイント

今回の早期承認は、サロゲートエンドポイント（代替評価項目）に基づいており、この評価項目は、同疾患により蓄積され臓器損傷に関連する糖分子であるヘパラン硫酸の減少を追跡するものである。

同機関によると、このエンドポイントはAvlayahの臨床的有用性を予測するのに十分な可能性があったが、デナリ社は現在、同目的の治験も実施しているという。

ウェドブッシュのアナリスト、ローラ・チコ氏は、今回の承認はサロゲートエンドポイントを組み込んだ他のプログラムにとって良い兆しであると述べた。

サロゲートエンドポイントに懐疑的なことで知られるビネイ・プラサド氏率いるＦＤＡは、希少疾患治療薬の承認に厳しい姿勢をとっていた (link)。

しかし、プラサド氏は４月末で同機関を離れる (link)。

Avlayahの承認には、重篤なアレルギー反応に対する最も深刻な警告が含まれている。

武田薬品工業のエラプラーゼは、２００６年以来、米国で唯一ＦＤＡに承認された酵素補充療法であったが、身体症状のみに対処するものであった。